NEJM：重大突破！新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿 临床试验 基因疗法 骨髓干细胞 Artemis-SCID 来源：生物谷原创 2022-12-26 10:59 在一项新的临床研究 ...

17日，NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷（SCID-X1）基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变 ...

X-SCID，也被称为泡泡男孩病，是一种罕见的、危及生命的先天性免疫系统缺乏症，病因是X染色体发生了免疫缺陷，患者的骨髓不能制造正常的功能性免疫细胞，只能在完全无菌的条件下生存，只有男孩会发病。 如果不及时治疗，这些儿童通常早逝。

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SCID-5的用语和诊断范畴使其最适合在成人中使用; 但将问题的措辞稍加修改的话, 它也可用于青少年。一般人应该能理解SCID-5的用语。SCID-5不能用于对 ...

基于此，NOD/SCID小鼠可用于模拟不同的卵巢衰老表型，并可能测试人类抗衰老治疗。 “总之，在这项研究中，我们通过评估生育结果、卵巢储备和基质、线粒体功能障碍和不同阶段的卵巢蛋白质组，表征了免疫缺陷小鼠生理卵巢衰老模型的卵巢微环境质量和生殖结果。

规范使用SCID-5-CV能系统地在成人中进行大多数临床常见的DSM-5障碍的评估; 根据现今的精神科诊断对研究人群进行分类。此外, 还可提升精神卫生专业 ...

那时候，SCID 患儿往往因为复杂而难以治愈的感染而反复入院，等确诊的时候病情已经难以控制。 大多数孩子会在一岁前夭折，医生也没有足够的 ...